中國首例腦部基因編輯臨床試驗致死! 6歲女童不治團隊竟隱匿悲劇還發期刊 | 中國

國際知名學術期刊《科學》（Science）揭露，中國發生一起全球首例直接針對人體腦部的鹼基編輯（Base Editing）臨床試驗致死事件。一名患有罕見基因突變疾病的 6 歲女童「美美」（化名）在接受試驗後，因劇烈免疫排異反應於數天內離世。事後研究團隊不僅未公開此一重大臨床死亡事件，甚至在國際頂級期刊《自然》（Nature）發表相關成果時將女童資料與死亡事故全數抹除，引發嚴重的學術倫理與臨床合規爭議。

根據報導，美美患有罕見的 Snijders Blok-Campeau 綜合徵，雖有發育遲緩與語言表達受限等狀況，但病情並不致命，且保有走、跑能力與基本社交能力。美美父母為尋求治癒希望，聯繫上海交通大學醫學院松江研究院知名神經科學家仇子龍團隊。該團隊提出利用單鹼基編輯技術修復美美腦部的病變基因。由於該療法為個人客製化，缺乏商業資助，美美父母傾盡家底並向親戚借款，籌集超過 86 萬美元（約合 600 萬人民幣，含給予研究人員的 100 萬服務費）作為項目經費。

2025 年 3 月 24 日，美美在上海新華兒童醫院接受試驗。醫師透過脊髓穿刺，將載有鹼基編輯工具的腺相關病毒（AAV）注射進脊髓液中。然而，龐大的病毒載量激發極其劇烈的免疫排異反應，美美在注射幾天後持續高燒，隨後出現腎衰竭與血小板劇降等危急症狀，最終於注射後第 7 天在加護病房（ICU）不治身亡。事後，醫院倫理委員會召開緊急會議，認定女童死亡與治療手段明確相關。然而，這起死亡事件並未向社會公開，在 ClinicalTrials.gov 等臨床試驗數據庫上的相關登記長達一年多未做任何更新與說明。

調查顯示，該臨床試驗存在多項嚴重合規與安全漏洞。在試驗開展前，靈長類動物的毒理學報告已顯示實驗動物出現中度至重度的肝腎損傷，但團隊未據此調低人體給藥劑量，亦未完整呈報風險給倫理委員會。知情同意書中甚至未明確將死亡列為潛在風險。在監管層面上，該項目被歸類為研究者發起的臨床研究（IIT），繞過國家藥品監督管理局（NMPA）等更高層面的嚴格審評，最終僅由地方衛生部門對醫院處以 3,600 美元（約合 2.5 萬元人民幣）的行政罰款。

女童離世近一年後，仇子龍團隊於 2026 年初將該鹼基編輯技術的臨床前研究成果順利發表於《自然》（Nature）期刊。論文最終出版版本中，所有與女童及其家庭資助相關的文字均被刪除，對人體臨床試驗的死亡事故隻字未提，僅以臨床轉化仍面臨重大挑戰帶過。

知名 X 平台 @fangshimin 發文指出，仇子龍在輕度自閉症女童身上嘗試改變大腦基因，注射常規用量幾千倍的巨量病毒載體致死。方舟子批評，事後醫院僅被罰款 2 萬多元人民幣，仇子龍隱瞞失敗的人體試驗與動物實驗損傷結果，且該篇論文的實驗數據與圖片亦存在問題。

美美父母曾要求團隊在發表前撤回論文，並在刊出後向《自然》雜誌遞交抗議信。《自然》期刊則回應稱，相關倫理問題在數據完整性方面超出了期刊管轄範圍，應由涉事大學處理，並表示在論文審評期間對女童離世及相關問題並不知情。這起未公開的悲劇，也讓中國基因編輯臨床試驗的審查機制與學術倫理監督再度面臨國際社會的嚴厲拷問。